LA TERAPIA GENÉTICA

La biotecnología también ha permitido el despegue de una medicina molecular que, además de desarrollar métodos diagnósticos mucho más potentes, empieza a vislumbrar lo que se denomina terapia génica, encaminada a lograr curas definitivas de las denominadas enfermedades hereditarias.

Esta terapia consiste en la inclusión de genes en el cuerpo del paciente con el fin de solucionar alguna <<deficiencia>> de su genoma. Podemos decir que  un gen <<normal>> se inserta en las células del órgano defectuoso del paciente para sustituir a un gen que no funciona correctamente.
En la siguiente imagen se explica con un esquema cómo se lleva a cabo la terapia génica.

Sobre el papel esta estrategia se presenta, sin duda, como la solución perfecta para corregir las enfermedades genéticas. Sin embargo, plantea todavía muchos retos. Existen retos técnicos, ya que hay que llevar un gen a un tipo de célula específico y conseguir que este se exprese de forma correcta. Pero también plantea problemas de seguridad: los virus que se emplean pueden causar respuestas inmunológicas mortales o inducir cáncer por su modo de integración  en el ADN celular.

Un ejemplo es la denominada inmunodeficiencia combinada severa o <<enfermedad de los niños burbuja>>, que ocasiona la muerte a los afectados, (pues estos niños no disponen de un sistema inmune sano). Con terapia somática ex vivo se han logrado salvar nueve de cada diez niños tratados, aunque dos de ellos desarrollaron leucemia que, afortunadamente, en niños suele ser tratable.

Niño burbuja.